Resumo: o zimislecel, terapia celular da Vertex Pharmaceuticals com ilhéus pancreáticos derivados de células estaminais, libertou 10 de 12 doentes com diabetes tipo 1 grave das injeções de insulina um ano após uma única perfusão, segundo resultados de fase 1/2 publicados no New England Journal of Medicine. A fase 3 está em curso e os pedidos de aprovação são esperados em 2026. A contrapartida atual: imunossupressão para toda a vida.
Para quem vive com diabetes tipo 1, o fim das injeções diárias de insulina pode estar finalmente próximo. Num ensaio clínico publicado no New England Journal of Medicine, uma única perfusão de zimislecel — ilhéus pancreáticos produzidos em laboratório a partir de células estaminais — restaurou a produção natural de insulina na quase totalidade dos participantes.
Ilhéus criados em laboratório, administrados numa única perfusão
Na diabetes tipo 1, o sistema imunitário destrói as células dos ilhéus pancreáticos que produzem insulina. O zimislecel substitui-as: ilhéus totalmente diferenciados, fabricados a partir de células estaminais, são administrados numa única perfusão na veia porta. Instaladas no fígado, estas células passam a detetar a glicose e a segregar insulina de forma autónoma. Por serem de origem alogénica (de dador), exigem medicação imunossupressora para evitar a rejeição.
O que mostrou o ensaio na diabetes tipo 1 grave
Os doze participantes — adultos com diabetes tipo 1 complicada por hipoglicemias graves e incapacidade de as sentir — atingiram ao fim de um ano os alvos glicémicos recomendados (HbA1c abaixo de 7% e mais de 70% do tempo no intervalo alvo) e deixaram de ter hipoglicemias graves a partir do 90.º dia. Dez dos doze abandonaram por completo a insulina externa, a maioria nos seis meses seguintes à perfusão, e a dose diária média do grupo caiu 92%. Os efeitos adversos foram, na maioria, ligeiros ou moderados; ocorreram duas mortes durante o estudo, consideradas não relacionadas com o tratamento.
Limites que é preciso ter presentes
O zimislecel ainda não está aprovado e não se trata de uma « cura » comprovada: os dados publicados abrangem doze doentes ao longo de um ano. A imunossupressão — necessária para toda a vida no estado atual da técnica — acarreta riscos próprios, razão pela qual a terapia se destina primeiro às formas mais graves da doença, com hipoglicemias severas não sentidas. Nada nestes resultados altera o tratamento atual: nenhum doente deve modificar a sua terapêutica sem a equipa médica.
Fase 3 em curso e aprovações no horizonte de 2026
A componente de fase 3 do ensaio concluiu o recrutamento e as perfusões no primeiro semestre de 2025. A Vertex prevê submeter os pedidos de autorização à FDA norte-americana, à Agência Europeia de Medicamentos (EMA) e à MHRA britânica em 2026, apoiada em estatutos acelerados (RMAT e Fast Track nos EUA, PRIME na Europa, Innovation Passport no Reino Unido). O fim das injeções ainda não está garantido — mas, pela primeira vez, está no horizonte regulamentar.
Perguntas frequentes
O que é o zimislecel?
Uma terapia celular experimental da Vertex Pharmaceuticals: ilhéus pancreáticos derivados de células estaminais, administrados numa única perfusão, que restauram a produção de insulina regulada pela glicose em pessoas com diabetes tipo 1.
As injeções de insulina vão acabar já?
Não. O zimislecel não está aprovado. No ensaio publicado, 10 de 12 doentes deixaram a insulina ao fim de um ano, mas a terapia continua experimental e destinada, numa primeira fase, aos casos graves com hipoglicemias não sentidas.
Qual é a principal limitação?
A imunossupressão para toda a vida, por as células serem de dador (terapia alogénica). Os efeitos adversos observados no ensaio foram sobretudo ligeiros a moderados.
Quando poderá estar disponível?
A fase 3 está em curso e a Vertex prevê submeter os dossiês à FDA, à EMA e à MHRA em 2026. A disponibilidade dependerá das autoridades de saúde.
Fontes
- NEJM — Stem Cell–Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes (10.1056/NEJMoa2506549)
- Vertex Pharmaceuticals — comunicado ADA 2025
- Healio — Zimislecel appears to restore islet function
- Managed Healthcare Executive — ensaio de fase 3
Par Patrick Lancier